Il plasma come rimedio per la cura di malattie rare

Fondazione Tls collabora con Kedrion per recuperare le proteine presenti negli scarti di lavorazione della risorsa biologica per arrivare a nuove terapie

Siena, 22 marzo 2024 – Pubblicata sulla rivista scientifica ’Communications Biology’, del gruppo Nature, una ricerca –­ curata da Kedrion con Ospedale San Raffaele e Fondazione Toscana Life Sciences –­ che illustra l’utilizzo del plasma in nuove potenziali terapie per patologie rare ed orfane.

Il plasma è una risorsa biologica preziosa, dato che la sua disponibilità si basa esclusivamente sulla generosità dei donatori e Kedrion, azienda specializzata nello sviluppo e nella produzione di terapie plasmaderivate, insieme a Fondazione Tls, sta lavorando all’analisi sistematica di tutte le proteine presenti nelle frazioni di plasma scartate durante il processo di lavorazione industriale.

Tale processo prevede, infatti, una prima fase detta ’frazionamento’ che consiste nel separare le varie proteine che saranno poi alla base dei farmaci plasmaderivati e che ha come esito le cosiddette ’paste intermedie’. Di fatto, una parte consistente di questi intermedi non viene utilizzata, se non in rari casi. Da qui l’idea di Kedrion di avviare, dal 2020, l’analisi sistematica di tutti gli intermedi di scarto prodotti nel proprio stabilimento di Bolognana, in provincia di Lucca, allo scopo di valorizzarne a pieno le potenzialità dal punto di vista dello sviluppo di nuove terapie per la cura di malattie rare ed ultra-rare.

Con questo studio, l’azienda mira ad esplorare il proteoma degli intermedi di scarto prodotti in quattro dei propri stabilimenti industriali situati in Italia, Ungheria, Stati Uniti e Regno Unito. Fine ultimo è quello di identificare le proteine più interessanti; seguirà, quindi, lo sviluppo clinico e l’iter registrativo.

L’attività di ricerca portata avanti da Tls, con Kedrion e l’IRCCS-San Raffaele di Milano, si è concentrata sulla caratterizzazione del patrimonio proteico delle frazioni plasmatiche di scarto. L’attività scientifica ha permesso l’identificazione di tutte le proteine plasmatiche, attraverso l’applicazione e l’uso di tecniche avanzate di ’shotgun proteomics’. Dopodiché un’analisi bioinformatica ha permesso una ’prioritizzazione’ delle proteine, al fine di selezionare quella con il miglior potenziale terapeutico. "Questi progetti dimostrano come mettendo a sistema il know how e le piattaforme tecnologiche dei centri di ricerca con l’expertise di sviluppo dell’impresa si possano conseguire importanti risultati", sottolinea Cristina Tinti, incubation manager Tls.