Appello di mamma Margherita: "Servono farmaci per mio figlio"

Il ragazzo è affetto da una devastante patologia rara che si chiama Lafora. Esiste una terapia ma costa 125mila dollari l’anno. "Chi può ci dia una mano"

Margherita Gatti
Margherita Gatti

Perugia, 15 luglio 2023 – “Aiutateci a parlarne: in televisione, sulla stampa, nei social. I malati di Lafora e le loro famiglie non possono essere ignorati. Il diritto alla salute è sancito in Costituzione e “rari“ non vuol dire soli". E’ sempre più disperato l’urlo di Margherita Gatti, la mamma di Federico, l’adolescente affetto da Lafora, la malattia genetica rara che porta ad una lenta e inesorabile degenerazione neurologica e fisica, diagnosticatagli ad aprile del 2021. Margherita però non si arrende "al mostro metabolico" che sta devastando il corpo di suo figlio. Continua a combattere, a studiare, a mettere in rete studiosi e medici, a raccogliere fondi per la ricerca. Dati scientifici alla mano, dice che la patologia si può bloccare con la terapia enzimatica sostitutiva Val 1221, ma la cura è insostenibile dal punto di vista economico, a causa del costo esorbitante dei farmaci impiegati. L’auspicio è che il trattamento per il suo ragazzo e per gli altri malati (300 nel mondo, 25 in Italia) superi la sperimentazione e venga somministrato a prezzi sostenibili.

"Dietro i brevetti c’è un business miliardario – ripete –  e non riusciamo a sbloccare la situazione perché servono tanti, tantissimi soldi". La conferma che la terapia può funzionare arriva anche dall’Istituto delle Scienze neurologiche di Bologna, dove Federico è stato ricoverato per più di un mese. Il Comitato etico ha dato l’ok alla cura compassionevole con l’enzima alfa-glucosidasi Val 1221. "Vi sono buone evidenze che il farmaco possa attraversare la barriera ematoencefalica e garantire quindi una azione in sede neuronale – si legge in un passo della relazione scritta dal direttore Roberto Michelucci -. Appare quindi razionale e molto promettente l’uso del Val 1221 nella malattia di Lafora, già disponibile per endovena". Come detto, però, la cura è molto costosa. "Io ho raccolto 30mila euro attraverso GoFoundMe - racconta Margherita - ma per un anno di terapia ci vogliono 125.000 dollari". Una mamma è pronta a tutto. Lei, avvocato e donna di intelligenza costruttiva, torna alla carica e lancia il suo nuovo appello: "Campioni dello sport, imprenditori, politici, uomini e donne di spettacolo se potete dateci una mano".

Silvia Angelici