La terapia genica agisce sul Dna delle cellule malate
Firenze, 21 luglio 2020 - La terapia CAR-T con linfociti modificati riesce a debellare il cancro in una cerchia di pazienti selezionati, soggetti adulti e bambini che altrimenti sarebbero destinati a soccombere. Ma il progresso ha un prezzo, richiede a tutti la volontà di perseguire un nuovo modello di collaborazione pubblico privato, un modello che a volte stenta a decollare o si ferma a metà del guado.
Le terapie CAR-T inducono i linfociti autologhi a combattere cellule neoplastiche, cellule modificate prelevate dal paziente, armate in laboratorio, trasformate in veri e propri farmaci personalizzati. Si è parlato di questo in occasione della tappa in Toscana dal titolo ‘BREAKTHROUGH INNOVATION CAR-T PROSPETTIVE ATTUALI IN EPOCA COVID-19’, webinar condotto da Daniele Amoruso con Clara Nebiolo, prodotto da Officina Motore Sanità, grazie al contributo incondizionato di GILEAD. La pandemia da Covid-19 rende necessario un confronto tra esperti per condividere quanto di pratico sia stato già realizzato e quanto di questo possa servire a superare criticità gestionali, amministrative e cliniche.
“La terapia con Car-T rappresenta sicuramente una grande innovazione in campo oncologico", ha spiegato Gianni Amunni, Direttore Rete Oncoematologica della Regione Toscana. "Si tratta di una terapia riservata a un numero limitato di casi per i quali la prognosi può cambiare, ma ad elevatissimo costo e con problematiche complesse di gestione della tossicità. Il punto fondamentale è che deve essere garantita in totale sicurezza a tutti i pazienti eleggibili. In un sistema a rete è fondamentale che in tutti i nodi ci siano le conoscenze per individuare i casi eleggibili e che questi, anche per la loro rarità, debbono essere indirizzati ad un numero limitato di Centri con le caratteristiche adeguate alla loro gestione. La prospettiva di allargamento delle indicazioni deve aprire una riflessione più approfondita, sia sui costi per il Servizio Sanitario Regionale sia sulla definizione delle strutture accreditate per tali terapie”.
La terapia con CAR-T rappresenta il primo esempio di impiego clinico di cellule geneticamente modificate. I prodotti approvati sinora sono indirizzati al trattamento di alcune forme di tumori del sangue che non rispondono alle terapie convenzionali; si prevede nei prossimi cinque anni l’introduzione nella pratica clinica di prodotti analoghi rivolti ad altre patologie tumorali, ematologiche e non, mentre è in fase iniziale di studio l’estensione di queste metodiche per il trattamento di malattie infettive e autoimmuni. "L’agenzia italiana del Farmaco (AIFA) ha recepito la normativa europea disciplinando l’autorizzazione alla somministrazione delle CAR-T nei Centri di Trapianto di midollo osseo accreditati; la Regione Toscana ha identificato nel 2019 le strutture operanti nelle Aziende Ospedaliero-Universitarie", ha dichiarato Riccardo Saccardi, Direttore SOD Terapie Cellulari e Medicina Trasfusionale, AOU Careggi Firenze. "Ad oggi, le strutture qualificate alla terapia con CAR-T sono il Policlinico di Careggi per casistiche relative agli adulti e il Meyer per casistiche in età pediatrica. I primi pazienti sono stati trattati in queste strutture nel primo semestre 2020, nonostante le difficoltà legate alla pandemia Covid".
Oltre alle garanzie necessariamente fornite dalle Aziende coinvolte, le Unità Cliniche debbono fornire linfociti prelevati e isolati in maniera standardizzata e mantenuti vitali fino al raggiungimento dei laboratori dove saranno manipolati, ha spiegato da parte sua Mario Petrini, UO Ematologia AOU Pisana. "Le cellule inviate nuovamente al reparto dovranno essere utilizzate sotto stretto controllo per i possibili effetti collaterali: questo rende necessario un approccio multidisciplinare integrato. L'elevatissimo costo e la difficoltà di preparazione impongono un’accurata selezione dei Centri in modo da garantire la qualità e la sicurezza oltre a un controllo della spesa”.
Al collegamento video in diretta, ha preso parte anche Felice Bombaci, referente AIL pazienti, Associazione italiana leucemie, che ha dato voce alle aspettative, affinché si dia piena operatività e accesso, secondo linee guida, alla terapia innovativa, rimuovendo gli ostacoli che ancora sussistono: “I malati a volte hanno la sensazione di essere considerati come cadaveri ambulanti – ha detto provocatoriamente Bombaci – invece sono persone, esseri umani che vengono restituiti alla vita e alle attività produttive, e che riconquistano una piena autonomia proprio grazie a queste cure. Diversamente, lasciati al loro destino senza usufruire delle terapie attuali, vivrebbero una condizione emarginata, alla stregua di un peso per la società. Quindi i costi e gli sforzi affrontati per affermare le CAR-T sono preziosi e vanno visti in chiave positiva, parte integrante del Servizio sanitario nazionale, e sono pienamente giustificate le iniziative per implementare e portare a compimento il modello di cure anche nella Regione Toscana”.